国产创新药突围慢性肾病：告别激素依赖，开启精准治疗新时代

慢性肾病早已不是小众疾病，如今已然升级为全球性的公共卫生难题，更是潜伏在国人身边的“隐形健康杀手”。据权威数据统计，我国慢性肾病患者规模已经突破1.56亿，但疾病知晓率仅有12.5%，这就意味着近九成患者对肾功能的持续衰退毫不知情，等到察觉不适时往往已错过最佳干预时机。更严峻的是，一旦病情恶化至终末期肾病，我国每年新增透析患者超30万，高额的透析、治疗费用，不仅压垮无数家庭，也给社会医疗保障体系带来沉重负担。



对比肿瘤、心脑血管疾病领域新药层出不穷、技术飞速迭代的局面，慢性肾病的治疗手段在过去数十年间几乎原地踏步。当前临床主流的标准疗法，依旧局限于RAS抑制剂和激素类、免疫抑制剂，前者降低蛋白尿的效果仅能达到20%-30%，控病能力十分有限；后者虽能压制异常免疫反应，却会引发感染、骨质疏松、代谢紊乱等严重副作用，患者长期服用风险颇高。针对IgA肾病、膜性肾病这类高发原发性肾小球疾病，即便接受规范治疗，30%-40%的患者仍会在20年内进展为肾衰竭，临床治疗困境亟待破解。

正是这种“老药不管用、新药跟不上”的僵局，让临床对靶向病因、精准干预的创新疗法需求迫在眉睫。好在随着慢性肾病发病机制研究不断深入，国产创新药迎来了爆发窗口期，一大批自研管线快速推进至临床阶段，在免疫性肾病、补体介导肾损伤等核心领域实现关键突破，部分品种已递交上市申请或进入临床末期。这不仅标志着我国生物医药产业从“跟跑国外”到“并跑全球”的跨越，更预示着慢性肾病治疗即将摆脱“激素万能”的旧模式，步入精准靶向、联合施治的全新时代。

01 市场蓝海凸显：未被满足的需求蕴藏巨大潜力

我国慢性肾病的发病成因独具特色，这也为精准治疗和差异化创新指明了清晰方向。按照发病机制划分，慢性肾病主要分为原发性、继发性和遗传性三大类，其中原发性肾病里的IgA肾病市场潜力尤为可观，云顶新耀的耐赋康获批上市后迅速走红，单月销售额就突破5亿元，足以印证市场需求的旺盛。与此同时，随着糖尿病、高血压等代谢病患者增多，继发性肾病的患病人群也在持续扩容，尤其是肾功能恶化后，各类并发症接踵而至，比如进入肾功能不全阶段后，10%左右的患者会出现高磷血症，进而引发矿物质代谢紊乱，大幅提升心血管疾病的发病风险。

行业调研数据显示，我国IgA肾病治疗药物市场规模正高速增长，2020年市场规模仅0.37亿美元，预计2025年将攀升至1.09亿美元，年复合增长率达24.6%；到2030年，市场规模有望突破5.07亿美元，十年间增长近13.7倍，年均增速高达36.2%，远超医药行业整体增长水平，成长空间十分广阔。

尽管市场潜力巨大，但现有治疗方案的短板却十分突出，这也成为创新药突围的核心突破口。传统慢性肾病治疗，主要依靠阻断肾素-血管紧张素系统控血压、控血糖，只能延缓肾衰竭进程，无法从根源上干预病情，还伴随诸多不良反应，导致该领域长期没有新疗法获批。直到2019年，美国FDA将蛋白尿水平作为IgA肾病药物上市的替代评估指标，才大幅提速了临床试验进度，彻底激活了慢性肾病的研发热情。

2020年之后，非甾体盐皮质激素受体拮抗剂、血流动力学调节剂、补体疗法等多种创新路线加速研发，有望为患者带来更高效、更安全的治疗选择。与此同时，针对高磷血症等难治并发症的研发也备受关注，持续的技术创新，终将填补临床空白，改写慢性肾病的标准治疗方案，全面改善患者预后。

02 国产管线发力：多款重磅药物破解治疗难题

如今慢性肾病治疗正朝着精准化、个体化方向迈进，评判一款创新管线的价值，不仅要看临床疗效、适应症缺口和商业化前景，更要考量其长期社会价值——能否延缓透析、减少住院、节约医保基金，复刻耐赋康“快速获批、快速入保、快速放量”的国产创新药成功路径。以下几款国产管线，凭借独特机制和亮眼数据，成为领域内的焦点：

荣昌生物泰它西普（IgA肾病）

作为国内高发IgA肾病的针对性药物，泰它西普在国内3期临床试验中交出了惊艳答卷。治疗39周后，患者24小时尿蛋白肌酐比值大幅下降55%，远优于现有疗法，同时肾功能稳定、血尿症状明显缓解，安全性和耐受性表现出色。这款药物是全球首个靶向BLyS/APRIL的双靶点融合蛋白，既能阻断B细胞成熟、从源头遏制病情，又能减少肾脏免疫复合物沉积，实现了无激素治疗，填补了IgA肾病特效药稀缺的空白。目前该药已提交上市申请，荣昌生物成熟的自身免疫疾病销售团队，也为后续商业化落地筑牢了基础，有望成为国产首款IgA肾病重磅药物。

恒瑞医药HRS-5965（IgA肾病）

HRS-5965是恒瑞研发的新型口服补体因子B抑制剂，可用于治疗IgA肾病、阵发性睡眠性血红蛋白尿症等多种疾病。2025年3月，该药IgA肾病适应症被纳入突破性治疗程序，阵发性睡眠性血红蛋白尿症适应症拟纳入优先审评，即便3期临床数据尚未公布，监管层面的认可也印证了其研发价值。这款药物靶向补体凝集素途径，与高价、给药不便的C5抑制剂形成差异化竞争，依托恒瑞顶尖的肾科销售渠道和高效的临床推进能力，未来获批上市概率极高。

智康弘义SC0062（IgA肾病、糖尿病肾病）

SC0062是高选择性内皮素受体A拮抗剂，具备同类最优潜力，目前正在开展IgA肾病3期临床，还先后两次被纳入突破性治疗品种，分别覆盖IgA肾病和糖尿病肾病。临床数据显示，该药治疗24周尿蛋白降幅达51.6%，疗效跻身第一梯队，且避开了补体抑制剂的激烈竞争，解决了上代药物水钠潴留、肝毒性等痛点，联合SGLT2抑制剂使用也安全性良好。唯一的短板是企业规模有限，缺乏成熟销售网络，后续需借助外部合作实现商业化。

礼邦医药AP306（高磷血症）

针对慢性肾病难治性高磷血症，AP306是全球首款进入临床阶段的泛磷转运蛋白抑制剂，已获得突破性疗法认定。对比现有磷结合剂需大剂量、随餐服用的弊端，该药仅需低剂量每日服用，从肠道阻断磷吸收，患者依从性大幅提升，有效避开同质化竞争。礼邦医药专注肾病领域，现有销售团队可复用，不过该药仍需3年左右才能上市，时间周期存在一定不确定性。该药与企业旗下另一款磷结合剂形成产品矩阵，若难治性人群疗效得到验证，市场价值将远超现有药物。

天广实MIL62（原发性膜性肾病）

MIL62是全球首个在原发性膜性肾病3期临床中取得阳性结果的药物，采用第三代CD20抗体技术，大幅增强抗体杀伤效果，临床完全缓解率高达49.4%，而传统环孢素仅为3.9%，中位缓解时间也从数月缩短至5周，彻底改写了膜性肾病无特效药的历史。这款药物不仅有望快速纳入医保，更具备改写国际诊疗指南的潜力，助力中国药企抢占B细胞靶向治疗话语权，其技术平台还可拓展至其他自身免疫疾病，打造多元化适应症矩阵。

君圣泰HTD1801（心肾代谢疾病）

HTD1801是全球首创的新型分子实体，依托双通路机制实现肝脏、肾脏、代谢三联保护，既可以改善糖脂代谢，又能直接抑制肾脏纤维化，还能与GLP-1类药物联用，协同减重且避免肌肉流失。目前该药处于3期临床，有望填补代谢相关慢性肾病的治疗空白，成为跨学科治疗的基石药物，甚至构建三联标准疗法，临床应用前景十分广阔。

康诺亚CM338（IgA肾病）

CM338是国内首款进入临床的MASP-2单抗，靶点新颖，精准解决现有补体药物通路不分、精准度不足的痛点，属于全球头部梯队、国内首创品种。目前该药处于临床早期，虽距离上市尚远，但代表了国产药企在前沿靶点的探索实力，若后续数据达标，具备海外授权的潜力。

03 亿级患者打底：国产创新重塑治疗新格局

《柳叶刀》数据显示，2023年我国慢性肾病患者达1.5615亿，死亡人数约153.89万，高血压、2型糖尿病、肾小球肾炎是导致死亡的三大主因，庞大的患者群体为创新药市场筑牢了根基。

当前，慢性肾病治疗正从“单纯延缓症状”向“精准病因干预”转型，耐赋康的医保准入成功，验证了“填补临床空白+节约医保基金+国产创新优先”的模式可行性，为后续国产新药开辟了顺畅的准入通道。上述多款管线，从免疫调节、补体抑制、代谢干预、并发症管控等多个维度，搭建起覆盖各类肾病、透析患者的立体治疗网络。

这些创新药物的价值，不仅在于疗效的突破，更代表了我国生物医药产业的全面跃升：从模仿国外到自主创新、从单一靶点到多通路调控、从依赖进口到国产替代。未来几年，随着这些药物陆续获批、纳入医保，慢性肾病将彻底告别“依赖激素、坐等透析”的旧时代，迎来分型精准、用药个体化、联合干预的新纪元。

对1.56亿慢性肾病患者来说，这意味着更长的无透析生存期、更高的生活质量、更亲民的治疗成本；对医保体系来说，这是从被动兜底终末期高额花费，转向主动布局早期精准干预的战略升级；对国产创新药行业来说，这是在全球慢病领域确立标准、输出方案的重要起点。不久的将来，中国患者有望率先享受本土创新成果，甚至引领全球慢性肾病治疗新规范。